이 약의 안전성은 실험설계가 동일한 2개의 무작위, 이중맹검, 위약대조 제3상 임상시험(C788-047, C788-048)에서 이전에 1개 이상의 면역 혈소판 감소증(ITP) 치료를 받았던 만성 면역 혈소판 감소증(ITP) 환자 102명에서 평가되었다.
이 약 투여군에 배정된 환자는 100 mg 1일 2회 경구 투여 받았으며, 이 약 투여 1개월 후에 혈소판 수가 50 x 109/L 이상 증가하지 않으면 혈소판 수 및 내약성에 따라 이 약을 150 mg 1일 2회로 증량할 수 있었다.
임상시험에서 이 약의 노출 기간 중앙값은 86일(범위 8 – 183일)이었다.
이 약 투여군에서 중대한 이상반응으로 발열성 중성구 감소증, 설사, 폐렴 및 고혈압 위기가 각 1%씩 보고되었다.
경고” 및 “5.
표3.
2개의 위약대조 제3상 임상시험(C788-047, C788-048) 중 이 약 투여군에서 5% 이상 보고된 이상반응
SOC/PT
이 약 투여군(N=102)
n(%)
위약군 (N=48)
n(%)
각종 위장관 장애
49 (48.0%)
16 (33.3%)
설사
30 (29.4%)
7 (14.6%)
오심
19 (18.6%)
4 (8.3%)
각종 신경계 장애
26 (25.5%)
13 (27.1%)
어지러움
11 (10.8%)
4 (8.3%)
감염 및 기생충 감염
27 (26.5%)
10 (20.8%)
상기도 감염
6 (5.9%)
2 (4.2%)
임상 검사
28 (27.5%)
5 (10.4%)
ALT 증가
11 (10.8%)
0 (0.0%)
AST증가
9 (8.8%)
0 (0.0%)
호흡기, 흉곽 및 종격 장애
23 (22.5%)
10 (20.8%)
비출혈
16 (15.7%)
5 (10.4%)
각종 혈관 장애
24 (23.5%)
9 (18.8%)
고혈압
20 (19.6%)
4 (8.3%)
피부 및 피하 조직 장애
18 (17.6%)
5 (10.4%)
발진
8 (7.8%)
1 (2.1%)
전신 장애 및 투여 부위 병태
17 (16.7%)
5 (10.4%)
흉통
6 (5.9%)
1 (2.1%)
피로
6 (5.9%)
1 (2.1%)
손상, 중독 및 시술 합병증
6 (5.9%)
2 (4.2%)
타박상
6 (5.9%)
0 (0.0%)
C788-047 및 C788-048 시험을 종료한 환자를 대상으로 이 약의 장기 안전성을 평가한 제3상 임상시험(C788-049)에서 10% 이상 확인된 이상반응은 설사 29.3%(36/123명), 고혈압 17.9%(22/123명), 비출혈 15.4%(19/123명), 점상 출혈 15.4%(19/123명), 두통 12.2%(15/123명), 상기도감염 11.4%(14/123명), 어지러움 10.6%(13/123명)이었다.
일본에서 실시한 제3상 임상시험(R788-1301)에서 이 약 또는 위약을 24주간 투여받은 ITP 환자를 대상으로 이상반응 발생률을 비교한 결과, 이 약 투여 후 10% 이상 확인된 이상반응은 설사 40.9%(9/22명), 고혈압 31.8%(7/22명), 중성구 수 감소 13.6%(3/22명)였으며, 위약 투여 후 설사 0.0%(0/12명), 고혈압 8.3%(1/12명), 중성구 수 감소 0%(0/12명)로, 위약 투여군 대비 이 약 투여군에서 높은 발생률을 나타냈다.