과산소 디스뮤타아제1(superoxide dismutase 1; SOD1) 유전자 변이가 있는 근위축성 측삭경화증(amyotrophic lateral sclerosis; ALS) 성인 환자의 치료 이 약의 유효성은 SOD1 유전자 변이가 있는 ALS 환자에서 혈장 신경미세섬유 경쇄(neurofilament light chain)의 수치 감소로 확인되었다.
1회 투여량
100mg
| 성분명 | 함량 | 단위 |
|---|---|---|
| 토퍼센 | 100 | 밀리그램 |
1. 다음 환자에게는 투여하지 말 것
이 약의 주성분 또는 첨가제에 과민반응이 있는 환자
3. 일반적 주의
1) 요추 천자 시술
요추 천자 시술로 인한 이상반응(예, 두통, 요통, 구토; ‘2. 이상반응’ 항 참조)이 보고되어 있다. 심각한 시술 관련 합병증을 피하기 위해 요추 천자와 관련된 잠재적인 상태가 있는지 경막 내 주사 전후에 환자를 평가하고, 환자의 임상 상태에 따라 이 약의 경막 내 투여를 보조하기 위한 다른 영상기법의 사용을 고려할 수 있다. 환자의 임상 상태에 따라 이 약의 투여를 위해 진정제 투여가 필요할 수 있다. 요추 천자 시술 후 표준 관리가 권장된다.
2) 척수염 또는 신경근염
이 약을 투여받은 환자에서 척수염 또는 신경근염의 중대한 이상반응이 보고되었다. 이러한 이상반응이 나타날 경우, 진단 검사 및 표준 치료법에 따른 치료를 시작해야 한다
약물 상호작용에 대한 임상시험은 별도로 수행되지 않았다. In vitro에서 이 약은 주요 CYP450 효소의 기질 또는 억제제/유도제가 아니며, 주요 수송체의 기질 또는 억제제가 아니다. 이 약과 다른 경막 내 투여 약물을 병용투여한 경우에 대한 평가는 이루어지지 않았다.
이 약의 안전성은 다기관, 무작위배정, 이중 맹검, 위약 대조 시험인 임상시험(233AS101 파트 B 또는 파트 C)과 공개 라벨 연장 임상시험(233AS102)(데이터 마감일 2023.2.28.)에서 이 약 100 mg을 최소 1회 이상 투여받은 SOD1 변이가 확인된 ALS 성인 환자 147명 대상의 안전성 통합 분석 자료에 근거한다. 이 약에 노출 기간 중앙값은 148.4주(4~245주)였다.
233AS101 파트 C시험에 참여한 총 108명 중 이 약 투여군은 72명, 위약 투여군은 36명이었다. 233AS102에서는 모두 이 약을 투여받았다.
이 약 투여군에서 가장 흔하게 발생한 이상반응(>10%)은 통증(66.0%), 관절통(34.0%), 피로(28.6%), 뇌척수액 백혈구 증가(26.5%), 뇌척수액 단백질 증가(26.5%), 근육통(19.0%), 발열(18.4%)이었다.
1) 이 약은 2~8 ℃에서 냉장보관 하여야 하며 얼리지 않아야 한다. 이 약은 차광하여 원래의 포장 상태로 보관한다. 만약 냉장보관이 어렵다면 차광하여 원래의 포장 상태로 30℃ 이하에서 최대 14일간 보관 가능하다. 2) 투여 전 냉장고에서 꺼낸 바이알은 개봉하지 않았다면 열지 않은 상태에서 다시 냉장 보관할 수 있다. 미개봉 바이알은 하루 6시간 이내로 원래 상자에서 꺼내어 실온에서 보관할 수 있으며, 이러한 과정은 최대 6일까지 허용된다.
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