Survival Motor Neuron 1(SMN1) 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 환자에서 다음 중 어느 하나에 해당하는 경우 : - 제1형의 임상적 진단이 있는 경우 - Survival Motor Neuron 2(SMN2) 유전자의 복제수가 3개 이하인 경우
1회 투여량
5.5mL
투여 횟수
1일 1회
1) 이 약을 투여 받은 후 급성의 간 손상, 간 부전 및 아미노전이효소 증가가 발생할 수 있다
2) 기존에 간 손상이 있는 환자의 경우 급성의 심각한 간 손상 위험이 더 커질 수 있다.
3) 이 약 투여 전 모든 환자에서 임상 검사 및 실험실 평가(예, AST, ALT, 총 빌리루빈, 알부민, 프로트롬빈 시간, 부분 트롬보플라스틴 시간(PTT) 및 국제 표준화 비율(INR))를 통해 간 기능 평가를 실시해야 한다. 이 약 투여 전 및 후에 모든 환자에게 전신 코르티코스테로이드를 투여해야 한다. 이 약 투여 후 3개월 이상 간 기능을 모니터링해야 한다.
2. 다음 환자에는 투여하지 말 것
이 약의 주성분 또는 이 약의 다른 성분들에 과민성이 있는 환자
3. 다음 환자에는 신중히 투여할 것
간장애 환자에서 이 약의 치료는 신중히 고려되어야 한다(‘1. 경고’ 항 및 ‘4. 약물이상반응’, ‘5. 일반적인 주의사항 2) 간독성’ 항 참조).
5. 일반적 주의
⦁ 이 약의 반복 투여에 대한 안전성 및 유효성은 평가되지 않았다.
⦁ 이 약은 진행된 척수성 근위축증 환자(예, 완전한 사지 마비, 영구적인 인공호흡기 의존)에 대해 평가되지 않았다.
1) 중증으로 진행된 척수성 근위축증
척수성 근위축증은 운동 뉴런에 진행성이고 비가역적인 손상을 일으키므로, 증상성 환자에서 이 약의 유익성은 치료 시점에서의 질환 중증도에 의존적이며, 일찍 치료할수록 더 큰 유익을 얻을 가능성이 높다.
진행성 운동 뉴런 소실은 비가역적이다.
상호작용 시험은 수행되지 않았다.
가능하다면, 이 약의 투여 전후 코르티코스테로이드의 병용 투여를 위해 환자의 예방접종 일정을 조정한다(용법∙용량 참조). 계절성 RSV 예방 치료는 금지되지 않는다.
MMR 및 수두 등의 생백신은 면역억제성을 갖는 스테로이드 용량을 투여 중인(즉, 일일 20 mg 또는 2 mg/kg 프레드니솔론 또는 당량을 ≥ 2주간 투여) 환자에서는 접종되어서는 안 되는데, 이는 고용량의 코르티코스테로이드가 이들 백신에 대한 면역 반응을 감소시킬 수 있기 때문이다.
안전성 프로파일 요약
이 약의 안전성은 5 건의 공개 임상시험(CL-101, CL-303, CL-302, CL-304, CL-306) 및 1 건의 장기 관찰 추적 시험(LT-001)에서 이 약(1.1 x 1014 vg/kg)을 투여 받은 99명의 환자에서 평가되었다. 투여 당시 연령 범위는 0.3개월 - 7.9개월(몸무게 범위 3.0 kg – 8.4 kg) 이었다.
99명의 환자에서 이 약의 투여 이후 보고된 가장 빈번한 약물이상반응(발생률 ≥ 5%)은 아스파테이트 아미노전이효소 상승, 알라닌 아미노전이효소 상승, 아미노전이효소 상승, 구토, 혈소판감소증, 트로포닌 상승, 감마글루타밀전이효소 상승 및 발열이었다.
임상시험에서 나타난 약물이상반응 요약표
5건의 공개 임상시험에서 이 약을 정맥으로 투여받은 환자에서 확인된 약물이상반응이 [표 1]에 기재되어 있다.
임상시험에서의 약물이상반응은 MedDRA 기관계 대분류(system organ class)에 따라 열거되었다.
1) 보관 ⦁제품은 투명한 바이알에 담겨 동결(≤ -60 °C) 상태로 운송 및 배송된다. ⦁키트는 수령 즉시 2°C - 8°C 에서 냉장보관 하여야 한다. ⦁이 약은 2°C - 8°C 에서 냉장보관 시, 수령 후 최대 14일간 안정하다. ⦁재동결시키지 않는다. ⦁수령 후 반드시 14일 이내에 사용해야 한다. ⦁해동 후, 이 약은 최대한 빠른 시간 내에 투여되어야 한다. 투여 용량을 시린지에 취한 후 8시간 이내에 투여해야 한다. 8시간 이내에 약물이 투여되지 않을 경우, 벡터가 담긴 시린지를 폐기한다. ⦁이 약은 어린이의 손이 닿지 않는 곳에 보관하여야 한다. 2) 사용 및 취급 ⦁각 바이알은 단회 투여용이다. ⦁이 약은 유전자변형생물체를 포함한다. 이 약의 취급, 폐기 또는 사고 노출에 대해 적절한 주의를 요한다: ⦁이 약은 무균 조건에서 무균적으로 취급되어야 한다. ⦁이 약의 취급 및 투여 중에 개인 보호 장비(장갑, 보호 안경, 실험실 가운 및 소매 포함)를 착용해야 한다. 피부가 베였거나 긁힌 사람은 이 약을 다루어서는 안 된다. ⦁이 약의 모든 유출물은 흡수성이 있는 거즈 패드로 닦아내야 하며, 유출 공간은 표백제 용액으로 소독하고 알코올 천으로 닦는다. 청소에 사용된 모든 물건은 이중으로 봉하고 생물학적 유해물질 폐기물에 대한 각 기관의 가이드라인에 따라 폐기한다. ⦁이 약과 접촉했을 만한 모든 물건(예. 바이알, 멸균 천 및 주사침을 포함한 투여에 사용된 모든 물건)은 각 지역의 생물학적 안전성 가이드라인에 따라 폐기되어야 한다. ⦁사용한 바이알을 생물학적 유해물질 봉투에 넣어 밀봉하고 생물학적 유해물질 폐기물 용기에 폐기한다. 3) 사고 노출 ⦁이 약에 대한 사고 노출을 피해야 한다. ⦁피부에 대한 사고 노출의 경우, 노출 부위를 비누와 물로 적어도 15분간 철저히 세척한다. 눈에 대한 사고 노출의 경우, 노출 부위를 물로 적어도 15분간 철저히 씻어 내린다. 4) 폐기 ⦁모든 미사용된 의약품 또는 폐기물은 각 지역의 요건에 따라 폐기되어야 한다. ⦁이 약의 일시적 벡터 배출(shedding)은 주로 신체 노폐물을 통해 이루어진다. 환자의 대변을 적절히 취급하는 방법을 환자의 보호자에게 알려준다; ⦁이 약의 투여 이후 최소 1개월 동안 환자의 신체 노폐물에 직접 접촉할 경우 손-위생을 철저히 해야 한다. ⦁일회용 기저귀는 일회용 쓰레기 봉지에 담아 밀봉하고 일반 쓰레기로 버린다.
이 정보는 식약처 공공데이터를 기반으로 하며, 의사/약사의 전문적 판단을 대체하지 않습니다.