이상약물반응은 일반적으로 경증 혹은 중등증이었고, 치료약물과 관련이 있는 중대한 이상반응은 두 임상시험에서 아탈루렌을 치료받은 환자 중에서는 보고되지 않았다.
발현빈도에 따라 매우 흔하게(>1/10), 흔하게(>1/100 to <1/10)로 정리하였다.
매우 흔하게
흔하게
기타 부작용
넌센스 돌연변이에 의한 뒤쉔 근디스트로피(nmDMD) 환자를 대상으로 위약군(172명)과 비교하여 권장용량(10, 10, 20mg/kg, 172명) 혹은 80 mg/kg/day (20, 20, 40 mg/kg, 60명)를 투여한 임상시험으로부터 확보한 안전성 자료를 기초로 하였고 아탈루렌을 투여받은 환자의 5%이상에서 가장 빈번하게 발생한 이상반응은 구토, 설사, 구역, 두통, 상복부 통증과 복부팽만이었다.
두 임상시험에서 아탈루렌을 투여 받은 환자 중 1/232(0.43%)의 환자가 이상약물반응(변비)으로 치료를 중단하였고, 위약을 투여받은 환자 중 1/172(0.58%)의 환자가 질환악화(보행능력 상실)로 치료를 중단하였다.
2-5세의 환자(14명)를 포함한 공개 임상시험에서 아탈루렌의 약동학 및 안전성을 평가하였다.
5세 이상 환자에 비해 2-5세의 환자에서 병감(7.1 %), 발열(42.9 %), 중이염(28.6 %) 및 발진(21.4 %)의 빈도가 더 높았다.
치료 28주 간의 안전성 프로파일은 2-5세의 환자와 5세 이상의 환자에서 유사하였다.
nmDMD 환자에게 1일 권장용량(10, 10, 20mg/kg)을 투여하여 실시한 두 임상시험에서 보고된 이상반응은 다음 표와 같다.
40mg/kg를 투여받은 군에서 이상약물반응이 1 초과로 보고된 환자는 위약군보다
더 빈번하게 보고되었다.
표1.
nmDMD환자 대상의 위약대조 임상시험 2건에서 위약보다
이 약 투여 시 더 빈번하게 보고된 이상반응
발현부위
발현빈도 불명
대사와 영양장애
식욕감소,
고중성지방혈증
지질수치변화
(중성지방 및 콜레스테롤 증가)
신경계 이상
두통
혈관계 이상
고혈압
호흡기, 흉곽 및
종격 이상
기침, 비출혈
위장관계 이상
구토
구역, 상복부통증, 위팽만, 위불쾌감, 변비
피부 및 피하조직
이상
홍반성 발진
근골격계 및 결합
조직 이상
사지(팔다리) 통증,
흉곽통
신장 및 비뇨기계
이상
혈뇨, 야뇨증
신기능수치 변화
(크레아티닌, 혈중요소질소 및 Cystatin C의 증가)
전신 및 투여부위
이상
발열, 체중감소
아탈루렌 투여 이력이 있는 nmDMD 환자의 48주 공개 연장 임상시험의 안전성 프로파일은 이전에 확인된 안전성 프로파일과 유사하다.
이 약의 장기 안전성은 확립되어 있지 않다.
혈청 지질
혈청 지질 즉, 콜레스테롤 및 트리글리세리드가 증가하였으며 치료 4주 후 비정상적으로 높은 수치가 보고된 사례가 있다.
신기능검사
nmDMD 환자를 대상으로 한 임상시험동안 평균 혈청크레아티닌, 혈중요소질소(BUN) 및 Cystatin C의 수치가 약간 증가되었다.
이러한 증가는 임상시험 초기에 안정화되었고, 치료가 지속되어도 더 이상 증가하지는 않았다.