만 2세 ~ 만 17세 연령 범위의 소아 CAPS 환자 80명이 있었으며, 전체 CAPS 환자 (성인 및 소아 환자로 구성, N=211)와 비교하여 소아 환자에서 감염성 에피소드의 전반적인 빈도와 중증도를 포함한 이 약의 안전성과 내약성 프로파일과 관련하여 임상적으로 의미 있는 차이는 없었다.
흔한 부작용
일반적인 장애 및 투여 부위 병태
빈도 범주는 다음과 같이 정의된다: 매우 흔하게 (≥1/10); 흔하게 (≥1/100 ~ <1/10); 흔하지 않게 (≥1/1,000 ~ <1/100); 드물게 (≥1/10,000 ~ <1/1,000); 매우 드물게 (<1/10,000).
매우 흔하게
일반적인 장애 및 투여 부위 병태
매우 흔하게
흔하게
흔하지 않게
각 기관계 분류 내에서 약물이상반응은 빈도 범주에 따라 가장 흔한 것이 먼저 제시된다.
빈도 범주는 다음과 같이 정의된다: 매우 흔하게 (≥1/10); 흔하게 (≥1/100 ~ <1/10); 흔하지 않게 (≥1/1,000 ~ <1/100); 드물게 (≥1/10,000 ~ <1/1,000); 매우 드물게 (<1/10,000); 알 수 없는 빈도(이용 가능한 자료로 추정할 수 없음).
매우 흔하게
흔하게
일반적인 장애 및 투여 부위 병태
매우 흔하게
흔하게
기타 부작용
CAPS, TRAPS, HIDS/MKD, FMF, SJIA, 통풍성 관절염 또는 기타 IL-1 베타 매개성 질환, 및 건강한 지원자 대상의 중재 시험에서, 약 480명의 어린이 (만 2세 ~ 만 17세)를 포함하여 2,600명이 넘는 시험대상자가 이 약으로 치료받았다.
가장 빈번하게 보고된 약물이상반응은 감염이었으며, 대부분 상기도 감염이었다.
중대한 감염이 관찰되기는 했지만, 보고된 반응 대부분은 경증 내지는 중등증이었다.
장기 치료에서 약물이상반응의 유형 또는 빈도에 대한 영향은 관찰되지 않았다.
이 약으로 치료한 환자에서 과민 반응과 기회 감염이 보고되고 있다.
1) CAPS
총 211명의 성인 및 소아 CAPS 환자 (FCAS/FCU, MWS, 및 NOMID/CINCA 포함)가 임상 시험에서 이 약을 투여 받았다.
위약과 비교한 이 약의 안전성이 주요 3상 임상시험에서 연구되었으며, 이 시험은 8주 공개 라벨 기간 (파트 I), 이후 24주 무작위 배정, 이중-눈가림 및 위약-조절 중단 기간 (파트 II), 및 이 약 치료의 16주 공개 라벨 기간 (파트 III)으로 이루어졌다.
모든 환자는 이 약 150 mg 피하 또는 체중이 ≥15 kg이고 ≤40 kg인 경우 2 mg/kg으로 치료받았다
표 1.
주요 CAPS 임상 시험에서 보고된 약물이상반응 요약표
제 3상 시험
파트I
파트II
파트III
이 약 N=35
n(%)
이 약 N=15
n(%)
이 약 N=16
n(%)
이 약 N=31
n(%)
감염 및 기생충 감염 (Infections and infestations)
비인두염
4 (11.4%)
5 (33.3%)
3 (18.8%)
4 (12.9%)
요로 감염
0
2 (13.3%)
0
1 (3.2%)
상기도 감염
1 (2.9%)
1 (6.7%)
1 (6.3%)
1 (3.2%)
바이러스 감염
3 (8.6%)
2 (13.3%)
3 (18.7%)
1 (3.2%)
주사 부위 반응
3 (8.6%)
2 (13.4%)
1 (6.3%)
1 (3.2%)
신경계 장애
어지러움/현훈
3 (8.6%)
0
0
3(9.7%)
용량을 증가하는 장기, 공개 시험에서 감염 (위장염, 기도 감염, 및 상기도 감염), 구토 및 어지러움은 다른 용량군보다
600 mg 또는 8 mg/kg 용량군에서 더욱 빈번하게 보고되었다.
- 소아 환자
가장 빈번하게 보고된 감염 사례는 상기도 감염이었다.
추가적으로, 만 2세 미만 소아 환자 6명이 소규모 공개 임상 시험에서 평가되었다.
이 약의 안전성 프로파일은 만 2세 이상 환자와 유사한 것으로 나타났다.
2) TRAPS, HIDS/MKD, FMF
총 169명의 성인 및 소아 TRAPS, HIDS/MKD, FMF 환자가 12주 스크리닝 기간 (Part I), 16주, 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조 치료 기간 (Part II)으로 구성된 1 건의 주요3상 임상 연구에서 이 약을 투여 받았다.
이 약 투여 환자는 이 약 150 mg 또는 체중이 ≤40 kg인 경우 2 mg/kg으로 피하 투여 받았다.