에브리스디정5밀리그램(리스디플람)

이 약의 유효성분 또는 구성성분에 과민반응이 있는 환자

이 약으로 치료 시작 전 임신 가능성에 대해 확인해야 한다. 임신 여성에게 태아에 대한 잠재적인 위험성을 명확하게 알려야 한다. 이 약을 임부에게 사용한 임상시험 자료는 없다. 이 약은 배태자 독성과 최기형성이 동물에서 나타났다. 동물 실험 결과에 따르면, 이 약은 태반 장벽을 통과하며 태아에게 해로울 수 있다. 임부에 대한 이익이 태아에 대한 잠재적 위험성을 상회하지 않는다면 이 약은 임부에서 사용해서는 안된다. 만약 임부가 이 약으로 치료받아야 한다면, 태아에게 미치는 잠재적 영향에 대해 명확하게 설명을 들어야 한다. 출산 중 이 약의 안전한 사용에 대해서는 알려지지 않았다.

비임상 결과에 따르면 이 약으로 치료 받는 동안 남성의 생식 능력이 감소될 수 있다. 쥐와 원숭이의 생식 기관에서 정자 감퇴와 정자 수 감소가 관찰되었다.

이 약은 플라빈 함유 모노옥시게나제 (FMO1 및 FMO3)에 의해 주로 대사되며 CYP 1A1, 2J2, 3A4, 3A7에 의해서도 대사된다. 이 약은 MDR1(인간 다제내성단백질)의 기질이 아니다.

단일경구용량으로 이 약 6mg과 강력한 CYP3A 억제제인 200mg 이트라코나졸을 1일 2회 병용 투여 시, 이 약의 약동학은 임상적으로 유의한 영향을 보이지 않았다(AUC 11% 증가, Cmax 9% 감소). 이 약과 CYP3A 억제제를 병용 투여 시 용량 조절은 필요하지 않다.

FMO1과 FMO3 경로에서 약물 간 상호작용은 예상되지 않는다.

In vitro 연구 결과에서 이 약과 주요 순환 대사체 M1은 CYP1A2, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19 또는 3A4를 유도하지 않았다.

임상시험

이 약의 안전성 프로파일은 4건의 임상시험(FIREFISH, SUNFISH, RAINBOWFISH 및 JEWELFISH)을 근거로 한다.

FIREFISH 연구는 2개의 파트로 구성된 공개 라벨 임상시험으로, 생후 2.2개월에서 6.9개월까지의 영아기 발현 척수성 근위축증 환자 62명을 대상으로 한다. 이 약의 노출 기간 중간값은 27.8개월이었다 (범위: 0.6 - 46.5개월) (12. 전문가를 위한 정보 3) 임상시험 정보 항 참고). 파트 2에 참여한 41명의 환자에서 10% 이상 관찰된 이상 사례는 상기도감염(46.3%), 폐렴(39.0%), 발열(39.0%), 변비(19.5%), 비인두염(12.2%), 비염(12.2%)이다. 표 1은 FIREFISH 임상시험(파트 1 및 파트 2)에서의 환자에 대한 통합 분석(pooled analysis)을 근거로 한다.