이러한 이상반응 발생률과 중증도는 요추천자에 의해 발생할 것으로 예상되는 이상반응과 일치하였다.
흔한 부작용
이 약 투여군에서 가장 흔하게 발생한 이상반응(>10%)은 통증(66.0%), 관절통(34.0%), 피로(28.6%), 뇌척수액 백혈구 증가(26.5%), 뇌척수액 단백질 증가(26.5%), 근육통(19.0%), 발열(18.4%)이었다.
각 이상반응에 대한 빈도는 다음과 같이 구분한다: 매우 흔하게(≥1/10); 흔하게(≥1/100~<1/10); 흔하지 않게(≥1/1,000~<1/100); 드물게(≥1/10,000~<1/1,000); 매우 드물게(<1/10,000); 빈도 불명 (기존의 자료로 평가할 수 없음).
매우 흔하게
매우 흔하게
흔하게
흔하게
흔하게
흔하게
흔하게
매우 흔하게
매우 흔하게
흔하게
매우 흔하게
매우 흔하게
매우 흔하게
기타 부작용
이 약의 안전성은 다기관, 무작위배정, 이중 맹검, 위약 대조 시험인 임상시험(233AS101 파트 B 또는 파트 C)과 공개 라벨 연장 임상시험(233AS102)(데이터 마감일 2023.2.28.)에서 이 약 100 mg을 최소 1회 이상 투여받은 SOD1 변이가 확인된 ALS 성인 환자 147명 대상의 안전성 통합 분석 자료에 근거한다.
이 약에 노출 기간 중앙값은 148.4주(4~245주)였다.
233AS101 파트 C시험에 참여한 총 108명 중 이 약 투여군은 72명, 위약 투여군은 36명이었다.
233AS102에서는 모두 이 약을 투여받았다.
이 약 투여군에서 발생한 중대한 약물이상반응은 척수염(2.7%), 두개 내압 증가 및/또는 시신경 유두 부종(2.7%), 신경근염(1.4%), 무균 수막염(1.4%)이었다.
약물이상반응(ADR) 빈도는 표 1에 요약되어 있다.
이상반응은 국제의약용어(MedDRA) 기관계 분류 및 대표 용어(Preferred Term, PT)에 따라 나열하였다.
표 1.
233AS101 파트 B 또는 C 및 233AS102에서 이 약 100 mg을 투여한 환자의 약물이상반응
기관계 대분류
(SOC)
대표 용어
(PT)
233AS101 파트 C
233AS101 파트 B 또는 C,
및 233AS102
위약
(n = 36)
n/N (%)
이 약
100 mg
(n = 72)
n/N (%)
이 약
100 mg
(n = 147)
n/N (%)
빈도
신경계 장애
뇌척수액 백혈구 증가*
0/36 (0)
10/72 (13.9)
39/147 (26.5)
뇌척수액 단백질 증가
1/36 (2.8)
6/72 (8.3)
39/147 (26.5)
시신경 유두 부종‡
0
0
7/147 (4.8)
신경통
0/36 (0)
4/72 (5.6)
7/147 (4.8)
무균 수막염††
0/36 (0)
1/72 (1.4)
6/147 (4.1)
신경근염†
0/36 (0)
1/72 (1.4)
4/147 (2.7)
척수염§
0/36 (0)
2/72 (2.8)
4/147 (2.7)
근골격 및 결합 조직 장애
관절통
2/36 (5.6)
10/72 (13.9)
50/147 (34.0)
근육통
2/36 (5.6)
10/72 (13.9)
28/147 (19.0)
근골격 경직
0/36 (0)
4/72 (5.6)
10/147 (6.8)
전신 장애 및 투여 부위 병태
통증‡‡
8/36 (22.2)
30/72 (41.7)
97/147 (66.0)
피로
2/36 (5.6)
12/72 (16.7)
42/147 (28.6)
발열
1/36 (2.8)
3/72 (4.2)
27/147 (18.4)
*뇌척수액 백혈구 증가에는 뇌척수액 백혈구 증가 및 뇌척수액 세포 증가증을 포함한다.
†신경근염에는 신경 뿌리 병증 및 요추 신경근 병증을 포함한다.
‡시신경 유두 부종에는 시신경 유두 부종 및 두개 내압 증가를 포함한다.
§척수염에는 척수염, 횡단성 척수염 및 신경 사르코이드증를 포함한다.
†† 무균 수막염에는 화학적 수막염 및 무균 수막염을 포함한다.
‡‡ 통증에는 통증, 등허리 통증 및 사지 통증을 포함한다.
1) 요추 천자 시술
요추 천자 시술과 관련된 이상반응으로 두통, 요통, 요추 천자 후 증후군, 감염 등이 보고되었다.
2) 척수염 또는 신경근염
임상시험에서 이 약 100 mg을 투여받은 환자에서 척수염 또는 신경근염의 중대한 이상반응이 보고되었다.
4명(2.7%)이 중대한 척수염을 보고했고, 이 중 2명은 치료를 중단했다.
2명(1.4%)은 중대한 신경근염을 보고했고, 치료를 중단한 환자는 없었다.
3) 두개 내압 증가 및/또는 시신경 유두 부종
임상시험에서 이 약 100 mg을 투여받은 4명(2.7%)에서 중대한 두개 내압 증가 및/또는 시신경 유두 부종 반응을 보고했다.
이 중 1명은 해당 사례가 호전된 이후 이 약의 투여를 중단하였다.
모두 표준 치료로 관리가 가능했다.
4) 무균 또는 화학적 수막염
임상시험에서 이 약 100 mg을 투여받은 환자 2명(1.4%)에서 무균 또는 화학적 수막염의 중대한 이상반응이 보고되었다.
화학적 수막염을 보고한 1명은 투여를 중단하였고, 무균 수막염을 보고한 1명은 투여 중단을 초래하지 않았다.
부작용 대처 방법
부작용이 나타나면 즉시 의사 또는 약사에게 알리십시오.
약 복용을 임의로 중단하지 마십시오.
심각한 부작용이 의심되면 가까운 응급실을 방문하십시오.
자주 묻는 질문
칼소디주(토퍼센)의 부작용은 무엇인가요?
이 약의 안전성은 다기관, 무작위배정, 이중 맹검, 위약 대조 시험인 임상시험(233AS101 파트 B 또는 파트 C)과 공개 라벨 연장 임상시험(233AS102)(데이터 마감일 2023.2.28.)에서 이 약 100 mg을 최소 1회 이상 투여받은 SOD1 변이가 확인된 ALS 성인 환자 147명 대상의 안전성 통합 분석 자료에 근거한다. 이 약에 노출 기간 중앙값은 148.4주(4~245주)였다.
233AS101 파트 C시험에 참여한 총 108명 중 이 약 투여군은 72명, 위약 투여군은 36명이었다. 233AS102에서는 모두
칼소디주(토퍼센) 부작용이 나타나면 어떻게 해야 하나요?
부작용이 나타나면 즉시 의사 또는 약사에게 알리십시오. 약 복용을 임의로 중단하지 마시고, 심각한 부작용이 의심되면 가까운 응급실을 방문하십시오.