자베스카캡슐100밀리그램(미글루스타트)

2. 다음 환자에는 투여하지 말 것

4. 일반적 주의

1) 치료경험이 없는 제1형 고셔병 환자를 대상으로 이 약과 효소대체요법의 직접적인 비교는 이루어지지 않았으나, 이 약이 효과를 나타내는 것이 효소대체요법에 비해 더 오랜 시간이 걸리는 것으로 보인다. 그리고 이 약이 효소대체요법에 비해 안전성, 유효성 측면에서 우수하다는 근거는 없다. 효소대체요법은 제1형 고셔병 환자에서 기본이 되는 치료법이다. 이 약의 안전성, 유효성은 중증의 고셔병 환자(헤모글로빈 농도가 9 g/dl 미만이거나 혈소판 수가 50 x 109/l 미만, 혹은 활동성 골격계 질환)를 대상으로 특별히 연구된 바 없다.

2) 임상시험에서 제1형 고셔병 환자의 약 37%에서, C형, 니만-피크병 환자의 약 58%의 환자에서 치료 중 떨림증상이 보고되었다. 이는 심한 손떨림으로 나타났다.