암부트라프리필드시린지주(부트리시란나트륨)

비타민 A 결핍

이 약은 혈청 트랜스티레틴(TTR) 단백질을 감소시켜 혈청 비타민 A(레티놀) 수치를 감소시킨다. 비타민 A 결핍으로 인한 안구 증상이나 징후는 이 약으로 치료를 시작하기 전에 평가되어야 한다.

이 약을 투여받는 환자는 비타민 A 결핍으로 인한 안구 증상의 잠재적 위험을 줄이기 위해 1일 권장섭취량의 비타민 A를 경구 복용해야 한다. 환자에게 야간 시력 감소 또는 야맹증, 지속적인 안구 건조, 안구 염증, 각막 염증 또는 궤양, 각막 비후 또는 각막 천공을 포함하여 비타민 A 결핍을 암시하는 안구 증상이 나타나는 경우 안과적 평가가 권장된다.

임신 첫 60일 동안 비타민 A 수치가 너무 높거나 너무 낮으면 태아 기형의 위험이 증가할 수 있다. 따라서 이 약을 사용하기 전에 임신을 배제해야 하며, 가임기 여성은 효과적인 피임법을 실시해야 한다.

이 약의 유효 성분이나 첨가제에 심각한 과민증(예: 아나필락시스)이 있는 환자에게는 이 약을 투여해서는 안된다.

이 약으로 치료하면 혈청 비타민 A 수치가 감소한다. 비타민 A 수치가 너무 높거나 너무 낮으면 태아 기형의 위험이 증가할 수 있다. 따라서, 치료를 시작하기 전에 임신을 배제해야 하며, 가임기 여성은 효과적인 피임법을 사용해야 한다. 여성이 임신을 계획하는 경우, 이 약과 비타민 A 보충제를 중단해야 하며, 혈청 비타민 A 수치를 모니터링하여 임신을 시도하기 전에 정상으로 돌아오도록 해야 한다(1. 경고 참조). 혈청 비타민 A 수치는 마지막 투여 후 12개월 이상 감소된 상태로 유지될 수 있다.

임부에 대한 이 약의 사용에 관한 자료는 없다. 생식 독성에 관한 동물 연구는 충분하지 않다(11. 전문가를 위한 정보, 4)독성시험 참조).

임상적 상호작용 연구는 수행되지 않았다. 이 약은 상호작용을 일으키거나 CYP450 효소의 억제제 또는 유도제에 의해 영향을 받거나 수송체의 활성을 조절하는 것으로 예상되지 않는다. 따라서 이 약은 다른 의약품과 임상적으로 유의한 상호작용을 가질 것으로 예상되지 않는다.

HELIOS-A의 18개월 치료 기간 동안 이 약으로 치료받은 환자에게서 보고된 가장 빈번하게 발생한 약물이상반응은 사지 통증(15%)과 관절통(11%)이었다.

약물이상반응은 국제의약용어(MedDRA) 기관계 대분류(SOC)에 따라 대표용어(PT)로 제시되며 빈도는 다음 범주에 따라 구분된다.

• 매우 흔하게(≥1/10)

• 흔하게(≥1/100 ~ <1/10)

• 흔하지 않게(≥1/1 000 ~ <1/100)

기관계 대분류

약물이상반응

빈도

호흡기, 흉곽 및 종격 장애

호흡곤란a

흔하게

근골격 및 결합 조직 장애

관절통

매우 흔하게

사지 통증

매우 흔하게

전신 장애 및 투여 부위 병태

주사 부위 반응b

흔하게

임상검사

혈중 알칼리인산분해효소 증가

흔하게

a.